Genska terapija nada za tešku nasljednu bolest oka

SUBOTA, 24. listopada( HealthDay News) - Genska terapija može poboljšati viziju ljudi s teškim oblikom genetske nasljedne degeneracije mrežnice pod nazivom Leber congenital amaurosis( LCA), pokazuje nova studija.

Najnovije vidno oči

  • Kako se boriti protiv suhe, svrbež oči ove zime
  • terapija odobrena za rijetku nasljednu gubitak vida
  • Gledanje solarne pomrčine Gore spaljene rupe u oči
  • Gel koji bi mogao spasiti očeve vojnika
  • Stajanje aktivni svibanj donji omjer za glaukom
  • Želite više novosti? Prijavite se za newsletter Medicina!

Osobe s LCA, koje su uzrokovane mutacijama u bilo kojem od najmanje 13 gena, imaju ozbiljne gubitke vida i abnormalne pokrete očiju u ranom djetinjstvu i tijekom ranog djetinjstva. Većina ljudi s tom bolesti slijepa je 30-ih ili 40-ih godina. Ne postoji lijek, prema pozadinskim podacima objavljenim u novinskom izdanju.

Nova faza I suđenja obuhvaćala su 12 pacijenata, u dobi od 8 do 44 godine, koji su ubrizgani u jednom oku s genetskim materijalom koji je trebao ispraviti LCA.Genska terapija je dovela do barem 100-strukog povećanja pupillary light odgovor( sužavanje učenika kada je izložen svjetlosti) u sudionika.8-godišnji pacijent razvio je gotovo jednaku razinu osjetljivosti na svjetlost kao osoba s normalnom vida, izvijestili su autori studije.

Općenito, najveća poboljšanja su zabilježena kod djece u dobi od 8 do 11 godina, od kojih su svi dobili ambulantnu viziju - sposobnost da se vidi dovoljno dobro da nehotice odlazi.

"Svi 12 bolesnika koji su davali gensku terapiju u jednom oku pokazali su poboljšanje u retinalnoj funkciji, a učinak je bio stabilan tijekom praćenja, a rezultati podupiru hipotezu da odgovor na subretinalnu gensku terapiju ovisi o stupnju degeneracije mrežnice i, prema tome,starost pacijenta ", napisao je dr. Jean Bennett s Medicinskog fakulteta Sveučilišta u Philadelphiji i kolege.

"Najznačajniji rezultat bio je sposobnost djece da samostalno i precizno kretaju prepreku, čak iu slabom svjetlu", napisali su autori studije."Vizualni oporavak zabilježen u djece potvrđuje hipotezu da će učinkovitost biti poboljšana ako se liječenje primjenjuje prije nego što je napredovala degeneracija mrežnice. Procjena da li liječenje mijenja prirodnu progresiju degeneracije mrežnice moguće je u nastavku istraživanja"dodan.

"Uspjeh ove studije genske terapije kod djece osigurava temelje za pristup genskoj terapiji za liječenje drugih oblika LCA i dodatnih ranih početaka bolesti mrežnice", zaključili su istraživači.

Studija je objavljena u online izdanju 24. listopada iu nadolazećem broju izdanja The Lancet .

- Robert Preidt

  • Bolesti očiju: prepoznati te uobičajene uvjete oka

    Oči Bolesti Slike Slideshow

  • Pink Eye( Conjunctivitis): Saznajte više o ovom uobičajenom stanju oka

    Pink Eye Slideshow Slike

  • Oči i uvjeti Kvizovi

  • Udio: